Omkostningerne ved at være "FDA godkendt"
Nye prostatacancermedicin kommer til markedet ganske sjældent, fordi de undersøgelser, der blev mandat af FDA, kostede hundredvis af millioner dollars. FDA kræver, at disse studier tilfældigt fordeler mænd til to sammenligningsgrupper. En gruppe modtager den nye medicin, der testes. Den anden gruppe får en ineffektiv falsk, kaldet placebo. Under forudsætning af at undersøgelsen udføres på en acceptabel måde, vil FDA godkende et nyt lægemiddel til kommerciel brug, kun hvis de mænd, der modtager den nye medicin, overlever de behandlede med placebo med en bestemt margin uden overdreven toksicitet.
Det er svært at finde hundredvis af frivillige, der er villige til at deltage i disse typer studier. Mændene ved, at der er en chance for, at de får en ineffektiv placebo. Hvem ønsker at tage chancen for at få en sukkerpille, når de står over for en livstruende sygdom? Ikke desto mindre bliver de desperate og tilmeldt studiet efter håb om at være heldige og modtage den rigtige McCoy, efter at de har brugt alle de almindeligt tilgængelige behandlingsmuligheder.
Disse undersøgelser løber i årevis, fordi de kun er afsluttet, når hovedparten af undersøgelsesdeltagerne er døde af progressiv kræft. For at få et tilstrækkeligt antal deltagere skal de tilsynsførende virksomheder, som organiserer og driver disse studier, have kontraktlige forhold med hundredvis af studiecentre. De høje omkostninger ved disse undersøgelser er nemme at forstå, når man overvejer kravet om at holde styr på alle disse forskellige patienter på så mange forskellige steder over en længere periode.
Provenge er en FDA-godkendt medicin til behandling af prostatacancer, der har formået at overvinde alle disse udfordringer. Provenge har en unik virkningsmekanisme, der virker ved at styrke immunforsvaret. Dendreon, producenten, patenterede en proces, der høster immunceller ud af blodet ved plasmaferese, en tre timers proces svarende til dialyse.
De høstede celler hentes derefter til et specielt laboratorium og blandes med stoffer for at forbedre deres aggressivitet mod kræft. De samme celler re-infunderes tilbage i samme patient.
Provenges primære appel er den lave forekomst af bivirkninger. Behandlingen, som ikke er afhængig af kemoterapi, er imidlertid så revolutionerende, at FDA efter den første undersøgelse tvang virksomheden til at gentage deres undersøgelse for at bekræfte, at behandlingen virkelig forlænger livet på grund af skepsis. Endnu engang viste den anden undersøgelse, at de Provenge-behandlede mænd var 30% mere tilbøjelige til at være i live tre år efter deres behandling sammenlignet med mændene, der fik placebo. Endelig anerkendte FDA resultaterne og gav deres nøgle til godkendelse. Forsinket, for ikke at nævne de ekstra omkostninger ved at gentage undersøgelsen, øgede Provenge udviklingsudgifterne væsentligt.
Jevtana, en forbedret form for kemoterapi, er en anden agent, som FDA godkendte baseret på en randomiseret overlevelsesundersøgelse. I stedet for en placebo blev Jevtana sammenlignet med en ældre kemoterapi kaldet Mitoxantrone, der reducerer smerte, men forlænger ikke overlevelsen. 755 mænd blev randomiseret til behandling med enten Jevtana eller Mitoxantron.
Overlevelsen hos mænd, der fik Jevtana, var 30% bedre end de mænd, der blev behandlet med Mitoxantron.
Historien om, hvordan Sanofi-Aventis bragte Jevtana, en ny type kemoterapi til markedet, er lige så overraskende i betragtning af at lægemiddelfirmaet tog en stor risiko, fordi de testede Jevtana hos mænd, der allerede var resistente over for Taxotere. (Taxotere betragtes som "standard" kemoterapi til prostatakræft.) Denne fremgangsmåde overraskede industrieksperter, fordi historisk set kan mænd, der er resistente over for Taxotere, forventes at reagere meget dårligt på yderligere kemoterapi. På trods af naysayerne viste Jevtana sig at forbedre overlevelsen, selv i en behandlingsresistent patientgruppe.
Omkostningerne ved moderne anticancermidler er lettere at forstå, når man overvejer de undersøgelsesår, der krævede udgifterne til hundredvis af millioner dollars. Jevtana og Provenge er succeshistorier. Desværre skal vi i betragtning af de høje omkostninger ved disse medikamenter også medvirke i ekstraomkostningerne ved de mange lægemidler, der er blevet testet i randomiserede forsøg, men har ikke vist en forbedring i overlevelse.
Nu da Jevtana og Provenge har vist sig at hjælpe mænd med at leve længere, fortsætter der videre med at undersøge, hvordan disse vigtige anticancerværktøjer kan anvendes på den mest optimale måde. Især kan deres effektivitet forbedres yderligere ved at kombinere dem med andre lægemidler eller med forskellige former for stråling.