Alzheimers Drug Aducanumab

Resultater tyder på, at dette lægemiddel kan bremse Alzheimers sygdom

Jeg kan ikke lide at skrive artikler om demens og Alzheimers sygdom . Alzheimers sygdom er en trist sygdom. Det skrider ubarmhjertigt. De FDA-godkendte lægemidler til behandling af denne sygdom som Aricept, Nemenda og Cognex gør lidt for at bremse sin kliniske kursus.

De fleste neurologer ved, at medicin har meget begrænset værdi til deres patienter med Alzheimers sygdom.

Ikke desto mindre anmoder deres kære disse medicin med håbet om, at disse meds kan hjælpe på en lille måde. I sidste ende er den bedste behandling for dem med Alzheimers sygdom medfølende omsorg, som ikke kun bevare en anstændig livskvalitet for den person, der har sygdommen, men også livskvaliteten for plejeren selv.

På trods af min generelle modvilje mod at skrive artikler om Alzheimers sygdom, har jeg kunnet enige om at dække sygdommen, hvis nogle kliniske forsøg med lægemidler tyder på at bremse det kognitive fald i dem, der har sygdommen. For nylig viser meget tidlige resultater fra forsøg med Biogen's aducanumab at dette monoklonale antistof kan hindre den kliniske udvikling af Alzheimers sygdom.

Alzheimers sygdom er den mest almindelige form for demens. I USA lever en anslået 5 millioner amerikanere i alderen 65 år og ældre med sygdommen. Alzheimers sygdom er langsom og irreversibel.

Over tid ødelægger Alzheimers hukommelse, tænkning og ræsonnement. Til sidst er en person med denne forfærdelige sygdom ikke i stand til at udføre selv de enkleste opgaver og aktiviteter i dagligdagen.

Vores nuværende forklaring på patologien af ​​Alzheimers sygdom er begrænset til "amyloidhypotesen ". Specifikt kan neurodegenerering henføres til deponeringen af ​​amyloid-beta (Aß) peptider i hjernevævsplade.

Akkumulering af Aß driver Alzheimers sygdomspatogenese. En anden medvirkende faktor involverer neurofibrillære tangler sammensat af tau-protein. En ubalance mellem Aß-produktion og Aß-clearance fører til dannelsen af ​​disse tangler.

Hidtil er der udviklet en vifte af forskellige antistoffer til bekæmpelse af Alzheimers sygdom ved at målrette amyloid. Specifikt virker antistof-aducanumab ved at udløse Fc-receptor-medieret fagocytose af Aß plaques. Med andre ord stimulerer aducanumab vores egen krops fagocytter til at fordøje Aß.

I de seneste år er "amyloidhypotesen" blevet alvorligt sat spørgsmålstegn ved og mærket af mange eksperter som forenklet. Vi har stadig ingen klinisk validering for hypotesen, og mange tror på, at akkumulering af Aß kan være en del af en større og ubegrebet proces, der forårsager neurodegeneration. Mere specifikt, for dem med Alzheimers sygdom, forekommer Aß-depositum kognitivt fald i 10 til 15 år, hvorved forslaget om et simpelt årsagssammenhængsforhold fortolkes. Desuden resulterer metabolisme af amyloidprecursorprotein (APP) ikke kun i Aß, men også andre fragmenter, som kunne spille en rolle i Alzheimers patogenese.

Baseret på foreløbige resultater af et klinisk fase 1b-forsøg med aducanumab kaldet PRIME har Biogen forpligtet sig til et klinisk fase 3-forsøg med lægemidlet.

Her er nogle af disse foreløbige resultater:

For at et Alzheimers lægemiddel eller enhver anden ny medicin skal godkendes af FDA, skal den passere gennem fase 3 kliniske forsøg. Som diskuteret i en nylig artikel med titlen "Pivotale forsøg for b-sekretasehæmmere i Alzheimers" fra Naturbioteknologi , løber nogle lægemiddelproducenter af Alzheimers lægemidler til fase 3 forsøg. Denne praksis er risikabelt, fordi klinisk ubetydelige resultater fra et fase 3 forsøg vil lukke et stofs udvikling. Når alt kommer til alt, ønsker ingen at investere i et "brændt" stof.

Bare fordi et stof ikke viser klinisk signifikante resultater under en specifik fase 3-prøve betyder ikke nødvendigvis, at stoffet ikke virker. For eksempel er det muligt, at et lægemiddel kan være effektivt ved andre doser end de testede. Eller nogle stoffer virker bedst på visse populationer. I stedet for at passere Rubicon og forpligte sig til et fase 3 forsøg er det en god ide at lave en sonderende fase 2 forsøg og bedre forstå stoffet og dets virkninger. I modsætning hertil har Biogen besluttet at fortsætte med fase 3 kliniske forsøg i lyset af opmuntring af foreløbige resultater fra (lavdrevne) fase 1b forsøg.

Hvis du eller en elsket lider af Alzheimers sygdom, bedes du læse denne artikel inden for rammerne og uden falsk håb. Biogen er stadig lidt væk fra at opnå godkendelse for aducanumab, og vi har stadig brug for mange flere kliniske resultater. Selv om de tidlige resultater vedrørende aducanumab er lovende, er Alzheimers medicin berygtede for ikke at skære sennep, og vi har endnu ikke indset en virkelig effektiv behandling, der tager sigte på at bremse sygdommens progression.

Udvalgte kilder

Artikel med titlen "The Amyloid Hypothesis of Alzheimers Disease: Progress and Promise on the Road to Therapeutics" af J Hardy og DJ Selkoe udgivet i Science i 2002. Adgang til 3/22/2015.

Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. Kapitel 39. Degenerative sygdomme i nervesystemet. I: Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. red. Adams & Victor's Neurology Principles, 10e . New York, NY: McGraw-Hill; 2014. Adgang til 22. marts 2015

Artikel med titlen "Pivotale forsøg for ß-sekretasehæmmere i Alzheimers ved Cormac Sheridan offentliggjort i Naturbioteknologi i 2015. Adgang til 3/22/2015.