Hvilken medfølende medicin bruges til kræftpatienter og onkologer

Hvordan kan du få medfølende brug af et undersøgelsesmedicin?

Hvad menes med medfølende stofbrug til kræftpatienter? Tænk over disse spørgsmål:

Hvad sker der, hvis der kun er en behandling, der bliver undersøgt, der kan hjælpe dig, men du opfylder ikke kravene til klinisk prøveindskrivning? Hvad hvis du har svigtet alle alternative behandlinger undtagen en lovende behandling, som endnu ikke er godkendt af FDA?

Når dette sker, har FDA en sikkerhedskopieringsplan på plads. Dette kaldes den medfølende brugsfritagelse eller udvidet adgang til undersøgelsesmedicin.

Hvad er meningen og formålet med "medfølende brug af stoffer"?

Medfølende brug af stoffer henviser til brugen af ​​et undersøgelsesmedicin (forsøgsmedicin) eller medicinsk udstyr (en endnu ikke godkendt af FDA) uden for et klinisk forsøg til behandling, når der ikke foreligger nogen alternativ tilfredsstillende behandling. Før godkendelse af FDA kan et undersøgelsesmedicin ikke sælges eller markedsføres i USA.

Hvad er et Investigational New Drug (IND)? - Gennemgang af kliniske forsøg og FDA godkendelsesprocessen

Inden du diskuterer medfølende brug af stoffer, kan det hjælpe med at bakke op og beskrive processen med et nyt lægemiddel eller en procedure som den er udviklet og i sidste ende enten afvist eller godkendt af FDA godkendelsesprocessen til brug for offentligheden. Til denne diskussion vil jeg begrænse processen til medicin alene.

Det første skridt forskere bruger, når man vurderer en mulig medicin, involverer ikke-menneskelige studier. Nye lægemidler i denne indstilling testes på enten cancerceller dyrket i en skål i laboratoriet eller på andre dyr, såsom mus. Når disse undersøgelser betragtes som tilstrækkeligt komplette, går menneskelig test derefter gennem 3 faser af kliniske forsøg .

Fase 1-kliniske undersøgelser udføres på få mennesker og er designet til at svare på spørgsmålet: "Er stoffet sikkert?" Fase 2 forsøg er det næste skridt, der er designet til at svare på spørgsmålet: "Behandler behandlingen?" Den endelige fase før FDA godkendelse (eller afvisning) er fase 3 kliniske forsøg, forsøg ansat til at svare på spørgsmålet: "Er behandlingen bedre end standard godkendte behandlinger eller med færre bivirkninger?"

Ved hjælp af dette scenario vil medfølende stofbrug være brugen af ​​en medicin, der er i en af ​​faser af kliniske undersøgelser før FDA-godkendelse, men ikke som deltager i et af de kliniske forsøg.

Hvornår kan nogen kvalificere sig for medfølende narkotikabrug (fritagelse for medfølende brug)?

Ideelt set kan kræftpatienter, der kan drage nytte af et undersøgelsesmæssigt nyt stof (IND), indskrives i et aktivt klinisk forsøg, der studerer dette stof . Når det er sagt, kan nogle mennesker, der måtte få gavn af et lægemiddel, som er undersøgt, ikke opfylde de specifikke kriterier for tilmelding i det kliniske forsøg af grunde som alder, tidligere behandlinger, præstationsstatus eller andre eksklusive betingelser. I dette tilfælde skal 2 kriterier være opfyldt:

• Der må ikke være en tilfredsstillende alternativ terapi til rådighed til at diagnosticere, overvåge eller behandle en alvorlig sygdom, og

• Den sandsynlige risiko for personen fra det undersøgende lægemiddel (eller proceduren) er ikke større end den sandsynlige risiko fra selve sygdommen.

Hvad er udvidet adgang til undersøgelsesmedicin?

Hvis du læser gennem FDA-dokumenter, kan du måske undre dig over, hvad forskellen er mellem udvidet adgang og brugervenlig fritagelse, eller hvis de bruges sammenhængende. Svaret er, at der er 3 tier med udvidet adgang, med den første henvisning til brug af en individuel patient. Disse niveauer omfatter:

• Brug af undersøgelsesmidler til individuelle patienter
• Mellemliggende patientpopulationer (op til 100) og

• Større grupper af patienter (mere end 100)

Krav til individuel adgang til undersøgelsesmidler til kræft

Følgende krav skal opfyldes for at søge individuel adgang:

• Lægemidlet (eller proceduren) skal være til diagnosticering, overvågning eller behandling af en alvorlig sygdom.
• Patienten skal ikke være berettiget til igangværende kliniske forsøg med lægemidlet.
• FDA skal fastslå, at den medgivende brugsfritagelse ikke vil blande sig i nogen fase af igangværende kliniske forsøg med lægemidlet.
• Der må ikke være et tilfredsstillende alternativ eller en sammenlignelig behandling til rådighed for patienten, eller patienten kan ikke tolerere disse alternative behandlinger.
• En patient skal have en kræftdiagnose, for hvilken det undersøgende lægemiddel har vist aktivitet. FDA må med andre ord bestemme, at der er tilstrækkeligt bevis for, at stoffet er sikkert og effektivt til at retfærdiggøre dets brug for en bestemt patient.
• En patient skal normalt have gennemgået en standardbehandling, som ikke er vellykket.
• Lægemidlet skal anvendes til en alvorlig eller livstruende tilstand, hvor risikoen ved den eksperimentelle behandling opvejer risikoen for ikke at blive behandlet. Med andre ord anses risikoen, herunder døden, af den eksperimentelle behandling for at være mindre end risikoen for død fra sygdommen uden behandling.
• At opnå lægemidlet indebærer den aktive deltagelse af både lægen og patienten
• Lægen skal være villig til at håndtere lægemidlet og afslutte behandlingsovervågningen
• Virksomheden, der gør stoffet, skal være enige om at levere stoffet (FDA kan ikke "tvinge" selskabet til at levere stoffet.) Hvis virksomheden anmoder om betaling for stoffet, skal patienten yde denne betaling.
• FDA, efter at have modtaget ansøgningen, vil træffe beslutning om, hvorvidt der skal gives tilladelse til en kompassioneret brug. Det er vigtigt at bemærke, at selvom dette lyder som en vanskelig proces, har FDA siden 2009 godkendt det store flertal, hvis der er undersøgt nye lægemiddelapplikationer, den har modtaget .

Ansøgningsproces til brug for medfølende brug

Der er 2 typer applikationer til medfølende brug. Disse omfatter:

• Nødvendig brug - I en nødsituation kan der laves en anmodning via telefon (eller anden hurtig form for kommunikation), og en FDA-tjenestemand kan give tilladelse over telefonen til at starte behandlingen. Den behandlende læge skal følge op på denne mundtlige tilladelse med en skriftlig undersøgelsesmedicinsk ansøgning inden for 15 dage efter FDA's mundtlige tilladelse til at anvende stoffet. (Hvis der ikke er tid nok til at få godkendelse fra undersøgelsesstyrelsen (IRB) i en emergent situation, kan behandlingen begynde uden IRB-godkendelse, så længe IRB meddeles af lægen, der yder nødhjælp inden for 5 arbejdsdage.)
• Medfølende brug (Single Patient Access) - Medmindre der er en livstruende nødsituation, skal behandlingslægen færdiggøre en undersøgelsesmæssig ny lægemiddelanvendelsesapplikation. Når denne ansøgning er leveret til FDA, har FDA en 30-dages periode, hvor ansøgningen kan revideres og en beslutning om accept eller afslag tages i betragtning. Husk at det meste af tiden vil beslutningen deles med behandlingslægen så hurtigt som muligt.

(Da disse oplysninger ændres med tiden, skal du kontrollere FDA-kilderne, der er anført i bunden af ​​denne artikel, for at få den mest opdaterede information.)

Hvad du behøver at vide som patient

Der er flere ting at huske på, hvis du overvejer brugen af ​​et undersøgelsesmedicin. Disse omfatter:

• Lægemidlet (eller proceduren) kan have alvorlige risici.
• Da lægemidlet (eller proceduren) endnu ikke er godkendt af FDA, er det ikke kendt, om undersøgelsesdrogen er bedre end eller værre end standarddrogen. Du må muligvis ikke modtage nogen ekstra fordel af stoffet.
• De kortsigtede bivirkninger og langsigtede bivirkninger af lægemidlet er stadig ikke fuldt kendte.

Din læge er ansvarlig i medfølende narkotikabrug

Når du ansøger om medfølende stofbrug, bliver det din behandlende onkolog (den, du ser dig selv til pleje), som vil være ansvarlig for ansøgning, administration og dokumentation af behandlingen.

• Den behandlende læge skal udfylde en ansøgning som beskrevet ovenfor.
• Den behandlende læge vil være ansvarlig for at indsende en behandlingsprotokol og bevise FDA med en rapport om behandlingsresultat, resumé og eventuelle bivirkninger.
• Den behandlende læge er ansvarlig for at få lægemidlet fra producenten / udvikleren og til at redegøre for eventuelle resterende stoffer efter behandling er udført.
• Den behandlende læge skal indvillige i at overvåge patienten under hele behandlingen efter alle retningslinjer og ansvarsområder, da hun påtager sig undersøgelsesrollens rolle for denne patient.

_Kilder:

_{National Cancer Institute. Adgang til undersøgelsesmedicin. Opdateret 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{US Food and Drug Administration (FDA). Udvidet adgang (Medfølende brug). Opdateret 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{US Food and Drug Administration (FDA). Udvidet adgang: Information til patienter. Opdateret 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{US Food and Drug Administration (FDA). Udvidet adgang: Information til læger. Opdateret 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{US Food and Drug Administration (FDA). IDE Tidlig / Udvidet Adgang. Opdateret 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}