Hvordan forskningen og udviklingen af forældreløse stoffer er incitamenteret
Hvad er et lægemiddel til sjældne sygdomme, og hvad er lægemiddelloven? Hvorfor er forskning og udvikling for disse lægemidler vigtig, og hvad er barriererne?
Hvad er et lægemiddel til sjældne sygdomme? - Definition
Et lægemiddel til sjældne sygdomme er et lægemiddel (lægemiddel), der fortsat er underudviklet på grund af manglen på et selskab til at finde stoffet rentabelt. Ofte årsagen til, at stoffet ikke er rentabelt, er at der er relativt få mennesker, der vil købe stoffet, når det vejes mod den forskning og udvikling, der er nødvendig for at fremstille stoffet.
I enkle ord er forældreløse stoffer de, som virksomheder ikke forventer at tjene mange penge på, og i stedet rette deres indsats på narkotika, der vil medbringe penge.
Hvorfor nogle stoffer er "forældreløse stoffer"
Lægemiddel- og biotekvirksomheder undersøger konstant og udvikler nye lægemidler til behandling af medicinske tilstande, og nye lægemidler kommer ofte på markedet. Mennesker, der lider af sjældne sygdomme eller lidelser, ser på den anden side ikke samme lægemiddelforskning for deres sygdomme. Dette skyldes, at deres antal er små, og det potentielle marked for nye lægemidler til behandling af disse sjældne sygdomme (almindeligvis benævnt "forældreløse stoffer") er også lille.
En sjælden sygdom forekommer hos mindre end 200.000 individer i USA eller mindre end 5 pr. 10.000 individer i EU. Regeringsorganer i USA og EU har således taget skridt til at reducere denne forskel i udviklingen af narkotika
Incitamenter til at øge udviklingen af lægemidler til sjældne sygdomme
At anerkende, at tilstrækkelige stoffer til sjældne sygdomme ikke var blevet udviklet i USA, og at lægemiddelvirksomhederne faktisk ville pådrage sig et økonomisk tab i udviklingen af narkotika under sjældne forhold, vedtog den amerikanske kongres afsætningslovgivningen i 1983.
Det amerikanske kontor for forældreløs produktudvikling
US Food and Drug Administration (FDA) er ansvarlig for at sikre sikkerhed og effektivitet af medicin på markedet i USA.
FDA etablerede Office of Orphan Product Development (OOPD) for at hjælpe med udviklingen af lægemidler til sjældne sygdomme (og andre lægemidler til sjældne sygdomme), herunder at tilbyde forskningsbevillinger.
Forældreløse stoffer, som andre lægemidler, skal stadig findes sikre og effektive gennem forskning og kliniske forsøg, før FDA godkender dem til markedsføring.
1983 US Orphan Drug Act
Orphan Drug Act tilbyder incitamenter til at få virksomheder til at udvikle stoffer (og andre medicinske produkter) til de små markeder hos personer med sjældne sygdomme (i USA beskæftiger 47 procent af sjældne sygdomme færre end 25.000 mennesker). Disse incitamenter omfatter:
- Føderale skattekreditter for den udførte forskning (op til 50 procent af omkostningerne) for at udvikle et lægemiddel til sjældne sygdomme.
- Et garanteret 7-årigt monopol på stofsalg til det første selskab for at få FDA-godkendelse af et bestemt lægemiddel. Dette gælder kun for godkendt brug af stoffet. En anden ansøgning til en anden brug kunne også godkendes af FDA, og selskabet ville også have eksklusive markedsføringsrettigheder for stoffet til den brug.
- Afkald på lægemiddelgodkendelse ansøgningsgebyrer og årlige FDA produkt gebyrer.
Før passage af lægemiddel til sjældne sygdomme var der få lægemidler til sjældne sygdomme til behandling af sjældne sygdomme.
Siden loven er mere end 200 forældreløse stoffer blevet godkendt af FDA for markedsføring i USA
Virkningen af lægemiddel til sjældne sygdomme i amerikanske lægemidler
Siden loven om sjældne sygdomme opstod i 1983, har den været ansvarlig for udviklingen af mange stoffer. I 2012 var der mindst 378 lægemidler, der er godkendt gennem denne proces, og antallet fortsætter med at klatre.
Eksempel på lægemidler, der er til rådighed på grund af lægemidler til sjældne sygdomme
Blandt de lægemidler, der har godkendt, er de som:
- Adrenokortikotrop hormon (ACTH) til behandling af infantile spasmer
- Tetrabenzin til behandling af chorea, der forekommer hos mennesker med Huntingtons sygdom
- Enzym-erstatningsterapi for dem med glykogenlagerforstyrrelsen, Pompes sygdom
International Forskning og Udvikling for Orphan Drugs
Ligesom den amerikanske kongres har EU's regering (EU) anerkendt behovet for at øge forskning og udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme.
Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme
Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMEA) blev etableret i 1995 og har ansvaret for at sikre sikkerhed og effekt af lægemidler på markedet i EU. Det samler de videnskabelige ressourcer fra de 25 EU-medlemsstater. Udvalget for lægemidler til sjældne sygdomme (COMP) blev i 2000 oprettet for at overvåge udviklingen af lægemidler til sjældne sygdomme i EU.
Forordning om lægemidler til sjældne sygdomme
Forordningen om lægemidler til sjældne sygdomme, som blev vedtaget af Det Europæiske Råd, giver incitamenter til udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme (og andre lægemidler til sjældne sygdomme) i EU, herunder:
- Afkald på gebyrer i forbindelse med markedsføringstilladelsesprocessen.
- Et garanteret 10-årigt monopol på salg af narkotika til det første selskab for at opnå EMEA-godkendelse af et lægemiddel. Dette gælder kun for godkendt brug af stoffet.
- Fælles markedsføringstilladelse - En centraliseret procedure for markedsføringstilladelse, der omfatter alle EU's medlemsstater.
- Protokolbistand, der indebærer levering af videnskabelig rådgivning til lægemiddelvirksomheder om de forskellige tests og kliniske forsøg, der er nødvendige for at udvikle et lægemiddel.
Forordningen om lægemidler til sjældne sygdomme har haft den samme gavnlige effekt i EU, at lægemidler til sjældne sygdomme havde i USA, hvilket i høj grad øger udviklingen og markedsføringen af lægemidler til sjældne sygdomme til sjældne sygdomme.
Bundlinjen om lægemidler til sjældne sygdomme
På det tidspunkt er der meget kontroverser over lægemidler til sjældne sygdomme, med behovet for behandlinger for sjældne sygdomme på den ene side af skalaen og spørgsmål om bæredygtighed på den anden. Heldigvis har disse handlinger i både USA og Europa øget bevidstheden om de mange sjældne sygdomme, som ikke er så usædvanlige, når de tilføjes sammen.
Kilder:
Herder, M. Hvad er formålet med lægemiddel til sjældne sygdomme? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., og R. Griggs. Utilsigtede virkninger af forældreløs produktbetegnelse for sjældne neurologiske sygdomme. Annaler om neurologi . 2012. 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Udpegelse af en forældreløs produkt: Narkotika og biologiske produkter. Opdateret 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm