En gennemgang af yderligere behandlingsmuligheder
Den eneste helbredende behandling for primær myelofibrose (PMF) er stamcelletransplantation , men denne terapi anbefales kun til patienter med høj- og mellemrisiko. Selv i denne gruppe kan alder og andre medicinske tilstande øge risikoen forbundet med transplantation, hvilket gør det til en mindre end ideeterapi. Derudover vil ikke alle personer med høj- og mellemrisiko-PMF have en egnet stamcelletransplantationsdonor (matchet søskende eller matchet ikke-relateret donor).
Det anbefales, at personer med lavrisiko-PMF modtager behandling med henblik på at reducere symptomer forbundet med sygdommen.
Måske har din læge anbefalet, at transplantation ikke er den bedste løsning for dig, eller at der ikke kan identificeres nogen egnet donor, eller du har ikke tolereret andre første behandlingsformer til PMF. Naturligvis kan dit næste spørgsmål være - hvilke andre behandlingsmuligheder er der til rådighed? Heldigvis er der mange igangværende undersøgelser, der forsøger at finde yderligere behandlingsmuligheder. Vi vil gennemgå nogle af disse lægemidler kort.
JAK2-hæmmere
Ruxolitinib , en JAK2-hæmmer, var den første målrettede terapi identificeret for PMF. Mutationer i JAK2-genet har været forbundet med udviklingen af PMF.
Ruxolitinib er en passende terapi til mennesker med disse mutationer, som ikke kan gennemgå stamceltransplantation. Heldigvis er det blevet fundet nyttigt selv i mennesker uden JAK2 mutationer.
Der er løbende forskning, der søger at udvikle lignende lægemidler (andre JAK2-hæmmere), der kan anvendes til behandling af PMF samt at kombinere ruxolitinib med andre lægemidler.
Momelotinib er en anden JAK2-hæmmer, der studeres til behandling af PMF. Tidlige undersøgelser bemærkede, at 45 procent af de mennesker, der fik momelotinib, havde en reduktion i miltstørrelsen.
Omkring halvdelen af de undersøgte personer havde forbedret deres anæmi, og mere end 50 procent var i stand til at standse transfusionsterapi. Trombocytopeni (lavt antal blodplader) kan udvikle sig og kan begrænse effektiviteten. Momelotinib vil blive sammenlignet med ruxolitinib i en fase 3 undersøgelse for at bestemme sin rolle i behandling af PMF.
Immunomodulerende lægemidler
Pomalidomid er et immunmodulerende lægemiddel (medicin, der ændrer immunsystemet). Det er relateret til thalidomid og lenalidomid. Generelt gives disse lægemidler med prednison (en steroidmedicin).
Thalidomid og lenalidomid er allerede blevet undersøgt som behandlingsmuligheder i PMF. Selv om de begge viser fordel, er deres brug ofte begrænset af bivirkninger. Pomalidomid blev udviklet som en mindre giftig mulighed. Nogle patienter har forbedret anæmi, men ingen effekt blev set i miltstørrelse. På grund af denne begrænsede fordel er der løbende undersøgelser, der ser på at kombinere polmalidomid med andre midler som ruxolitinib til behandling af PMF.
Epigenetiske lægemidler
Epigenetiske lægemidler er medicin, der påvirker udtrykket af visse gener frem for fysisk at ændre dem. En klasse af disse lægemidler er hypomethyleringsmidler, som vil omfatte azacitidin og decitabin.
Disse lægemidler anvendes i øjeblikket til behandling af myelodysplastisk syndrom . Undersøgelser, der ser på rollen som azacitidin og decitabin, er i tidlige faser. De øvrige lægemidler er histone deacetlyase (HDAC) hæmmere som givinostat og panobinostat.
everolimus
Everolimus er en medicin klassificeret som en mTOR-kinasehæmmer og immunosuppressiv middel. Det er FDA (Food and Drug Administration) godkendt til behandling af flere kræftformer (bryst, nyrecellekarcinom, neuroendokrine tumorer osv.) Og for at forhindre organafstødning hos personer, der har modtaget organtransplantation (lever eller nyre). Everolimus tages oralt.
Tidlige studier tyder på, at det kan mindske symptomer, miltstørrelse, anæmi, blodpladeantal og antal hvide blodlegemer.
Imetelstat
Imetelstat er blevet undersøgt i flere kræftformer og myelofibrose. I tidlige studier har det fremkaldt remission (afdøde tegn og symptomer på PMH) hos nogle mennesker med mellemfare eller højrisiko-PMF.
Hvis du ikke reagerer på behandling i første linje, kan du tilmelde dig nye klinikker til indskrivning i et klinisk forsøg. I øjeblikket er der mere end 20 kliniske forsøg, der vurderer behandlingsmuligheder for personer med myelofibrose. Du kan diskutere denne mulighed med din læge.
> Kilder:
> Cervantes F. Hvordan behandler jeg primær myelofibrose. Blod. 2014, 124: 2635-2642.
> Geyer HL og Mesa RA. Terapi til myeloproliferative neoplasmer: hvornår, hvilket middel, og hvordan? Blod. 2014, 124: 3529-3537.