En overblik over terapi for essentiel trombocytæmi
Essentiel trombocytæmi (ET) er en af en gruppe af blodproblemer kaldet myeloproliferative neoplasmer. Andre typer myeloproliferative neoplasmer indbefatter primær myelofibrose og polycythemia vera .
Genetiske mutationer i essentiel trombocytæmi fører til ekstremt høje trombocyttal (trombocytose). Mange mennesker er uden symptomer på tidspunktet for diagnosen og vil have en normal forventet levetid.
Komplikationer omfatter clotdannelse (fører til slagtilfælde, hjerteanfald, en blodpropp i lunger eller dyb venetrombose), udvikling af myelofibrose eller transformation til akut myeloid leukæmi (AML). En usædvanlig komplikation af essentiel trombocytæmi er udviklingen af erhvervet von willebrand sygdom , en blødningsforstyrrelse.
De fleste mennesker vil kræve terapi på et tidspunkt for at forhindre komplikationer. Normal levetid er dog ikke ualmindeligt.
Behandlingsmuligheder
Hvis du er diagnosticeret med essentiel trombocytæmi, er det naturlige næste spørgsmål, "hvad er mine behandlingsmuligheder?" Der er flere muligheder, som din læge skal diskutere med dig. Den behandling, som din læge anbefaler, er sandsynligvis baseret på flere faktorer: dine symptomer, din alder og dine laboratorieværdier. De fleste mennesker vil gå flere år uden at kræve behandling, hvilket typisk starter, hvis du udvikler en blodpropp.
- Aspirin: Dagligt lavdosis aspirin anvendes typisk til behandling af personer med vasomotoriske symptomer. Vasomotoriske symptomer omfatter hovedpine, svimmelhed, brystsmerter, brænding af hænder og fødder og visuelle ændringer. Det er ikke ualmindeligt, at aspirinbehandling anvendes til andre behandlinger. Aspirinbehandling med høj dosis har været forbundet med en øget blødningsrisiko og anbefales ikke.
- Hydroxyurea: Det orale kemoterapimiddelhydroxyurea reducerer risikoen for trombose ved essentiel tromobcytose ved at reducere antallet af blodplader. Hydroxyurea startes ved en lav dosis og eskaleres, indtil blodpladetællingen er nær normal (100.000 - 400.000 celler pr. Mikroliter). Hydroxyurea tolereres generelt godt uden signifikante bivirkninger. Bivirkninger omfatter hyperpigmentering (mørkning) af huden, negleændringer (normalt mørke linjer under neglen), hududslæt og mavesår. Hydroxyurea nedsætter også antallet af hvide blodlegemer (især neutrofiltællingen) og hæmoglobinet, som kræver tæt overvågning med fuldstændige blodtal (CBC).
- Anagrelid: Anagrelid er en oral medicin, der nedsætter trombocyttallet ved at hæmme produktionen af blodplader i knoglemarven. Det anvendes typisk, når hydroxyurea ikke er effektivt. På lignende måde som hydroxyurea startes anagrelid ved en lav dosis og øges indtil den ønskede effekt. Bivirkninger omfatter hovedpine, hjertebanken (hurtig puls), væskeretention og diarré. Disse bivirkninger løser typisk ved fortsat behandling.
- Alfa interferon: Alfa interferon kan anvendes til at kontrollere blodpladeantalet i essentiel trombocytæmi, polycythemia vera og primær myelofibrose. Det kan også reducere miltens størrelse. Alfa interferon administreres subkutant (under huden) dagligt. Alpha interferon er også tilgængelig i en langtidsvirkende form kaldet pegyleret interferon, som kan gives en gang om ugen. Interferonbehandling er typisk forbeholdt gravide kvinder eller personer, som ikke reagerer på hydroxyurea-terapi.
- Blodpladeferese: Blodpladeferese er en procedure, der fjerner blodpladerne fra cirkulationen. Blod fjernes via et intravenøst (IV) kateter og opsamles i en maskine hvor blodpladerne adskilles fra de andre dele af blodet (hvide blodlegemer, røde blodlegemer og plasma). Blodet, minus blodpladerne, returneres til kroppen via IV, enten med saltopløsning eller plasma. Blodpladeferese er forbeholdt personer med ekstremt høje blodpladetal, alvorlig blodproppdannelse (i lunger, hjerne) eller blødninger. Effekten af blodpladeferese er midlertidig, så en anden behandling skal startes for langtidsregulering af blodpladeantalet.
Alle de ovenfor beskrevne behandlinger helbreder ikke essentiel trombocytæmi. De reducerer kun blodpladetællingen og derved reducerer risikoen for at udvikle en koagel eller erhvervet von Willebrand-sygdom. På nuværende tidspunkt er der ingen helbredende behandling for essentiel trombocytæmi. Heldigvis, på trods af manglen på helbredende terapi, kan de fleste mennesker med essentiel trombocytæmi leve i fuldt produktive liv.
Kilder:
Teferri A. Prognose og behandling af essentiel trombocytæmi. I: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Adgang til 15. juni 2016)