Hvad betyder "signifikant"? I et klinisk forsøg med en mediciners sikkerhed og effektivitet er konstateringen af, at de resulterende data (information) er "statistisk signifikante" en videnskabelig måde at sige, at resultatet sandsynligvis ikke ville være sket ved en tilfældighed. Resultatet skyldes derfor sandsynligvis virkningerne af den medicin, der blev undersøgt.
Forståelse af P-værdier
Selvfølgelig er det ikke så enkelt at komme til den konklusion, som det lyder.
Forskere bruger typisk en velkendt og pålidelig statistisk metode til at måle og evaluere resultater fra studie til studie. Det kaldes "p-værdien" og det måler sandsynligheden for, at en undersøgelses resultater skete tilfældigt.
P-værdien giver en procentdel af denne sandsynlighed baseret på statistiske undersøgelser af undersøgelsesresultaterne. Så hvis en p-værdi er 0,01, er der en 1% sandsynlighed for, at resultatet skyldtes tilfældigheden og en 99% chance for, at det ikke var, at det i stedet skyldtes effekten af medicinen.
Den mest almindelige cut-off for p-værdier er 0,05 - det vil sige hvis en p-værdi er 0,06, anses den for ikke statistisk signifikant. På den anden side, hvis en p-værdi er 0,04, er resultatet statistisk signifikant.
Hvad er "Null-hypotesen"?
Du kan måske vide, at ordet "null" er forbundet med "nul". I denne type statistisk måling begynder forskere at antage nulforskel mellem for eksempel en ny medicin og en ældre.
Dette kan virke underligt, da de vil finde ud af om den nye er bedre end den ældre. Men det virker. Sådan er det:
Lad os sige, at en undersøgelse er designet til at se, om en ny medicin er bedre end en ældre. Nulhypotesen er angivet som "Der er ingen forskel i effekten (patientudfald) mellem ny medicin X og ældre medicin Y." En p-værdi på 0,04 omsætter således til: Baseret på undersøgelsesdataene er der en 4% chance for, at der ikke er nogen forskel mellem de to medikamenter.
Det betyder selvfølgelig, at der er en 96% chance for, at der er forskel på dem.
Hvad betyder "signifikant" betydning? Et egentligt eksempel
For at bruge et rigtigt eksempel, lad os se på REGARD undersøgelsen af mennesker med multipel sklerose (MS). Denne undersøgelse sammenlignede medicinen Copaxone til Rebif .
Et resultat (resultat), der blev undersøgt, var den tid, der passerede før patienters første MS-tilbagefald efter 96 uger at være på medicin. (Forskningsbegrebet for dette er "tid til første tilbagefald.") P-værdien for denne forskel var p = 0,64, hvilket betyder, at fordi p-værdien var højere end 0,05, var der ingen statistisk signifikant forskel mellem tiderne indtil Det første tilbagefald hos patienter på enten medicin. Angives forskelligt, der var en 64% chance for, at der ikke var nogen statistisk signifikant forskel.
Et andet undersøgt resultat var imidlertid antallet af aktive læsioner, der blev set på MR-scanninger af de to grupper. Det viste sig, at undersøgelsesdeltagere, der blev behandlet med Rebif, havde et gennemsnit på 0,24 MS læsioner pr. Scan, mens de, der tog Copaxone, havde et gennemsnit på 0,41 læsioner pr. Scan. I dette tilfælde p = 0.0002, hvilket betyder, at dette var et statistisk signifikant fund.
Hvad betyder "signifikant" betydning for individuelle patienter og deres læger?
Det er vigtigt at huske på, at "statistisk signifikant" ikke nødvendigvis betyder, at noget er klinisk signifikant eller meningsfuldt for enkeltpersoner.
For eksempel er forskellen i antallet af aktive MS læsioner i undersøgelsen diskuteret ovenfor lille, selv om det er statistisk signifikant. Så det ville nok ikke være hovedårsagen til, at en læge vælger en af medicinene over den anden. Lægen kan give andre faktorer større vægt i behandlingsbeslutningen. For eksempel medicinernes bivirkninger, omkostninger og indsprøjtningsfrekvens.
Ting at huske på, når man ser på en klinisk undersøgelsesrapport
Som du måske tror, er der mange flere faktorer (for eksempel hvor mange deltagere der studeres eller hvordan resultaterne måles), der kan påvirke et klinisk studies endelige p-værdi resultater.
Ikke desto mindre ved at vide, hvad p-værdier betyder, er en stor fordel for at forstå, hvad informationen fra et klinisk studie betyder for forskere, læger og patienter.
Læs i det mindste den abstrakte (korte sammenfatning) af undersøgelsen. Det kan give flere oplysninger om en medicin, end du kan få fra en en-line blurb i et markedsføringsstykke eller en brochureoverskrift.
Kilde:
Mikol DD, Barkhof F, Chang P, Coyle PK, Jeffery DR, Schwid SR, Stubinski B, Uitdehaag BM; HVORFOR Studiegruppen. Sammenligning af subkutan interferon beta-1a med glatirameracetat hos patienter med recidiverende multipel sclerose (REbif vs Glatiramer Acetat i Relapsing MS Disease [REGARD] undersøgelse): Et multicentre randomiseret, parallel, åbent forsøg. Lancet Neurol. 2008 okt; 7 (10): 903-914.