Stamcelletransplantation er et eksperimentelt og fremvoksende område for Multiple Sclerosis (MS) forskning, og hidtil har videnskabelige resultater været lovende. Når det er sagt, er eksperter forsigtige, da denne type terapi beskatter på kroppen, og kræver en omhyggelig vejning af fordelene mod ulemperne.
Stamcelletransplantation i multipel sklerose
Tidligere blev stamcelletransplantationer forbeholdt dem med visse typer blodcancer eller knoglemarv, som leukæmi, lymfom eller multiple myelom.
Men i løbet af de sidste mange år er stamcelletransplantation blevet undersøgt ved behandling af andre immunrelaterede medicinske tilstande, herunder multipel sklerose.
En stamcelletransplantation til behandling af MS starter med en procedure kaldet stamcellehøstning. Denne procedure indebærer at fjerne en persons stamceller fra deres egen blodbanen (adgang via en vene) eller deres eget knoglemarv (nås gennem en nål i bækkenet).
Det formelle medicinske udtryk for dette er en autolog hematopoietisk celletransplantation-autolog, hvilket betyder at en persons egne stamceller anvendes og hæmatopoietisk betyder blodcelledannelse.
Når stamcellerne er opsamlet og opbevaret, vil en person få deres immunsystem enten undertrykt (kaldet en ikke-myeloablativ transplantation) eller udslettet (kaldet en myeloablativ transplantation). Denne undertrykkelse eller udslip er opnået gennem kemoterapeutiske lægemidler og immundæmpende antistoffer.
Forskellen mellem immunsystemsundertrykkelse og ablation (udslip) er, at udslip kræver højere, mere giftige doser af kemoterapi sammenlignet med undertrykkelse, hvilket kræver lavere, mindre toksiske doser.
Efter at denne fase er afsluttet, vil en person hvile i et par dage før der gennemføres stamcelleinfusion - en procedure, hvor stamceller gives tilbage til personen gennem en vene.
Når de er infunderede, rejser disse stammer celler fra blodet ind i knoglemarvet hvor de reproducerer og opbygger et nyt immunsystem - ideen er, at dette nye og forbedrede immunsystem vil være sundt og ikke angribe myelinskeden i hjernen og rygmarven snor.
Videnskaben bag stamcelletransplantation i MS
I en 2016 canadisk undersøgelse i Lancet blev 12 voksne deltagere med recidiverende remitterende multipel sklerose og 12 patienter med sekundær progressiv MS gennemgået stamceltransplantation. Disse deltagere havde aggressiv sygdom og en generelt meget dårlig prognose, hvilket betyder, at de havde flere tidlige MS-tilbagefald med vedvarende invaliditet, til trods for MS-behandling.
Resultaterne af denne undersøgelse var dog lovende. Af de 24 deltagere havde 17 (70 procent) ingen MS-sygdomsaktivitet tre år efter transplantationen. Ingen MS-sygdomsaktivitet betød:
- ingen nye MS-tilbagefald
- ingen nye MS læsioner på MR
- ingen tegn på sygdomsprogression
Desuden havde 40 procent af deltagerne i 7.5 år efter transplantationen forbedring i deres MS-relaterede handicap. Faktisk havde nogle af deltagerne bemærkelsesværdige inddrivelser, herunder:
- opløsning af nystagmus og ataxi
- vende tilbage til arbejde eller skole
- bliver gift eller engageret
- at have børn, der bruger banket eller doneret æg / sæd
Alt dette siges, er det vigtigt at bemærke, at de 24 deltagere, en døde på grund af en infektion, en komplikation relateret til stamcelle transplantation. En anden deltager udviklede også alvorlige leverrelaterede problemer og blev indlagt på hospital i længere tid. Der var også en række bivirkninger relateret til transplantationen, ligesom neutropenisk feber og kemoterapi-relaterede toksiciteter.
Mere stamcelletransplantationsforskning i MS
I et 2015-studie i JAMA gennemgik 123 deltagere med relapsing-remitting MS og 28 deltagere med sekundær progressiv MS stamceltransplantation.
Deltagerne blev fulgt i gennemsnit i 2,5 år. I modsætning til den tidligere undersøgelse blev immunsystemerne i disse patienter undertrykt, i modsætning til at blive udslettet før stamcelleinfusion - kaldet en ikke-myeloablativ stamcelle-transplantation .
Resultaterne foreslog både et fald i antallet af tilbagefald og antallet af gadoliniumforstærkede MS læsioner på alle post-stamcelle-transplantations-MRI'er. Hjerne MR har været afsluttet 6 måneder efter transplantation og derefter årligt.
Der var også en forbedring med et eller flere point i EDSS-score i 50 procent af deltagerne på 2 år og 64 procent af deltagerne på 4 år. EDSS scoren måler MS sværhedsgrad og progression til at være deaktiveret. Men denne forbedring blev kun set hos dem med tilbagefaldsmedlemmer MS (ikke hos dem med sekundær progressiv MS) og hos dem, der havde MS i 10 år eller derunder.
Denne undersøgelse havde signifikant mindre bekymrende bivirkninger - ingen dødsfald eller alvorlige infektioner. Dette skyldes sandsynligvis undertrykkelsen versus udslip af immunsystemet, før stamcellerne blev infunderet.
Et ord fra
Mens dette er spændende forskning, er eksperter stadig forsigtige. Disse forsøg er små og mangler kontrolgrupper. Større og mere langsigtede undersøgelser er nødvendige for virkelig at forstå fordelene og sikkerheden ved stamcelletransplantation ved behandling af MS. Også sundhedsrisiciene ved stamcelletransplantation er meget reelle. Således at finde måder at reducere disse risici er en nuværende og presserende udfordring.
Hertil kommer, at selvom stamcelletransplantation er godkendt til MS, kan det være en terapi, der er forbeholdt dem med mere alvorlige MS, som har mislykket traditionelle terapier som interferoner eller Copaxone - ikke nødvendigvis, at det ikke vil virke for dem med mildere sygdom , men bare at risiciene måske ikke er værd.
Kilder:
American Cancer Society. Stamcelletransplantation for kræft.
Atkins et al. Immunoablation og autolog hemopoietisk stamcelle-transplantation til aggressiv multipel sklerose: en multicenter enkeltgruppe fase 2 forsøg. Lancet. 2016. 2016 juni 8. pii: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK et al. Sammenslutning af ikke-myeloablativ hæmatopoietisk stamcelle-transplantation med neurologisk invaliditet hos patienter med recidiverende-remitterende multipel sklerose. JAMA . 2015 Jan20; 313 (3): 275-84.