Hver lægemiddelkandidat tilbyder en unik virkningsmekanisme
Lige nu er den eneste tilgængelige behandling for cøliaki en glutenfri diæt . Men det kan snart ændre sig.
En række lægemiddelproducenter gennemfører for øjeblikket kliniske forsøg for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af en række nye lægemidler. Hver har en anden tilgang og virkningsmekanisme (MOA). Det er håbet at ved at hæmme en proces af denne lidelse kan vi en dag fuldstændigt slette cøliaki fra leksikonet af autoimmune sygdomme .
Blandt de tre mest lovende kandidater i lægemiddelrøret:
INN-202 (larazotidacetat)
Innovate Pharmaceuticals INN-202 (larazotidacetat) er et lægemiddel, der bruger et potent fordøjelses enzym, der ser ud til at kunne nedbryde gluten, før dit immunsystem kan reagere på det. Resultaterne af fase II kliniske forsøg var lovende og viste, at lægemidlet var både sikkert og tolerabelt. Lægemidlets MOA reducerer både permeabiliteten af tarmene, mens de tempererer bevægelsen af autoimmune antigener i tarmene.
Mens INN-202 i høj grad kan reducere symptomerne på cøliaki , er det usandsynligt, at en person vil være i stand til at spise ubegrænsede mængder gluten. Noget kostrestriktion ville stadig være nødvendigt.
US Food and Drug Administration (FDA) har sporet stoffet hurtigt. Fase III kliniske forsøg pågår i øjeblikket. Resultaterne af forsøget kan være tilgængelige engang i midten til slutningen af 2018
Nexvax2 Vaccine
Nexvax2 er den eneste lægemiddelkandidat, der sigter mod at immunisere personer mod sygdommen og lade dem komme tilbage til en normal kost. Nexvan2 har allerede gennemført en fase Ib sikkerhedsundersøgelse og er ved at gå videre til større fase II forsøg.
Nexvax2 er modelleret på en voksende klasse af terapeutiske vacciner, der sigter mod at behandle mennesker, der allerede er ramt af en sygdom.
Det er baseret på de samme principper som traditionelle desensibiliseringsbehandlinger, der anvendes til allergi. Lignende vaccinemodeller er under undersøgelse for at behandle autoimmune lidelser som multipel sklerose, type 1 diabetes og reumatoid arthritis.
Nexvax2 er genetisk skræddersyet til mennesker, der har et specifikt gen (DQ2) til stede i 90 procent af patienterne med sygdommen. Som sådan ville vaccinen ikke virke, hvis du ikke har DQ2,
Hertil kommer, at det ene hovedspørgsmål er, hvor langvarig vaccinens virkninger kan være. Fase Ib-forsøget involverede gentagen dosering. Mens disse resultater var lovende (flere mennesker var i stand til at fuldføre en glutenudfordring end dem på placebo), er det stadig at se, hvor kraftig og holdbar stoffet faktisk er.
Intet ord endnu, når forskere vil påbegynde fase II / III kliniske forsøg.
BL-7010
BL-7010 tilbyder en helt anden tilgang til behandling af cøliaki. I stedet for at målrette mod tarmene eller det autoimmune respons, binder BL-7010 sig til selve glutenproteinet og hæmmer dets evne til at blive absorberet.
BL-7010 er en ikke-absorberende polymer, som er i stand til at skjule gluten fra enzymerne, der sigter mod at bryde det ned. Ved at opnå dette er immunsystemet mindre i stand til at udløse et autoimmun respons.
Det bundne gluten og lægemiddel ville så blive udvist fra kroppen i afføring.
Efter at have gennemført fase I og II forsøg, tog producenterne en alternativ rute og begyndte at fremme BL-7010 som et kosttilskud i stedet for et farmaceutisk lægemiddel. I januar 2016 modtog virksomheden godkendelse herfra fra EU og er i øjeblikket påbegyndt klinisk effektforsøg under klassificeringen af en medicinsk udstyr i klasse IIb.
Et ord fra
Mens det er lovende, er det stadig uklart, om nogen af disse stoffer vil gøre det til markedet. Til sidst vil enhver kandidat skulle opfylde tre løfter, hvis de skal betragtes som levedygtige.
De skal nemt administreres, holdbare, tilbyde rimelige doseringsplaner, være godt tolerable og, vigtigst af alt, måske være overkommelige.
Så der er stadig meget at besvare. Men med fortsat forskning og større indsigt i sygdommens mekanismer kan vi snart se en dag, hvor vi ikke længere lever glutenfri.
> Kilde:
> Wingjiranirun, M .; Kelly, C .; og Leffler, D. "Nuværende Status for Celiac Disease Drug Developmen t." American Journal of Gastroenterology. 2016 111 (6): 779-86.